درمان‌های سلولی و ژنتیکی چیزی را که زمانی غیرممکن به نظر می‌رسید ممکن می‌کند. برای درمان یک بیماری بیش از فناوری جدید نیاز است. زیست شناسی بیماری، به‌جای ابزار و فناوری،در نهایت منجر به درمان‌هایی می شود که هدف آنها تغییر بیماری های جدی است.
به گزارش پایگاه اطلاع رسانی ایران رصد، به نقل از نیوز ساینتیست طی ۳۰ سال گذشته، کشف داروهای جدید به پیشرفت‌های چشم‌گیری در سلامت انسان منجر شده است. زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌هایی مانند حمله قلبی، HIV/AIDS و سرطان متحول شده است. همانطور که به آینده می‌نگریم. ترکیب بینش های جدید در مورد زیست شناسی انسان و فناوری های نوآورانه درمانی ما را در اوج یک انقلاب علمی دیگر قرار می دهد.
درمان های سلولی و ژنتیکی نشان دهنده دو روش درمانی به سرعت در حال ظهور و هیجان انگیز با پتانسیل درمان بیماری های جدی است که از درمان دور شده اند. برای درک پتانسیل تحول‌آفرین فناوری‌های هیجان‌انگیز مانند ویرایش ژن CRISPR/Cas9 و زیست‌شناسی سلول‌های بنیادی، استفاده از هر کدام در فرضیه‌های درمانی درستی که ریشه در زیست‌شناسی علّی انسان دارد، حیاتی است.
به منظور تمرکز تلاش ها بر روی مشکلات مهم و جدی، در Vertex با بیولوژی علت بیماری های انسانی شروع می کنیم. ابتدا مشکلی را که می‌خواهیم حل کنیم شناسایی می‌کنیم. و تنها پس از آن ابزارهای مورد نیاز برای انجام کار را اختراع می‌کنیم یا به دست می‌آوریم. این رویکرد “ابتدا بیماری” در مرکز استراتژی تحقیق و توسعه ما قرار دارد. ما معتقدیم که شروع با زیست شناسی بیماری، به جای ابزار و فناوری، شانس موفقیت ما را به حداکثر می رساند. این امر در نهایت منجر به درمان هایی می شود که هدف آنها تغییر بیماری های جدی است.
بیماری حرف اول را می زند
کشف هر داروی جدید با یک فرضیه درمانی شروع می‌شود. تعدیل زیست‌شناسی انسان با یک درمان معین، مزایایی را برای گروهی از بیماران فراهم می‌کند. که بیشتر از هر گونه آسیب احتمالی است. تجزیه و تحلیل سیستماتیک نشان می دهد که فاز ۲ مرحله توسعه بالینی با بالاترین ساییدگی است. تقریباً ۷۰٪ از همه داوطلبان موفق به پیشرفت نمی شوند. اکثر این شکست ها به دلیل عدم کارایی است. متأسفانه، اگر فرضیه درمانی زیربنایی اشتباه باشد، باقیمانده تلاش (هرچند ماهرانه اجرا شود) بیهوده است.
محققان Vertexمی گویند: ما برای هر پروژه ای که در آن سرمایه گذاری می کنیم یک استراتژی دقیق و منضبط را اعمال می کنیم. با هدف افزایش احتمال اینکه فرضیه درمانی ما به سود بالینی معنادار برای بیماران در قالب درمانی که مزایایی را برای گروهی از بیماران ارائه می دهد، افزایش دهد. که بیشتر از هر گونه آسیب احتمالی است.
ما فقط بر روی بیماری‌هایی تمرکز می‌کنیم که در آنها زیست‌شناسی علّی انسان را درک می‌کنیم. جایی که اهداف معتبر وجود دارد. و سنجش‌های ترجمه‌ای و نشانگرهای زیستی که از نیمکت به بالین ترجمه می‌شوند. اعتماد ما به اهداف و سنجش‌ها ما را به سرمایه‌گذاری در پیشبرد چندین نامزد بالینی در آزمایش‌های بالینی اولیه موازی سوق می‌دهد. این مسئله شانس موفقیت نهایی را به حداکثر می‌رساند. فقط آن دسته از کاندیداهایی که زیست‌شناسی علّی انسان و مشخصات بالینی قانع‌کننده را ترکیب میکنند، به آزمایش‌های بالینی در مراحل پایانی راه می‌یابند.
پذیرش روش های نوآورانه برای دستیابی به مزایای بیمار
محققان Vertexبیان میکنند که : ما از روش‌های نوآورانه استفاده می‌کنیم تا بتوانیم بیولوژی هر بیماری را بشکنیم. در حالی که خودمان بسیار مبتکر هستیم، نوآوری بزرگ خارج از دیوارمان را می شناسیم و به آن احترام می گذاریم. ما به دنبال ساخت، به دست آوردن و/یا شریک بر روی ابزارها و فناوری هایی هستیم که برای حمله به مشکل از هر زاویه ممکن نیاز داریم. امروز، ما نشان داده‌ایم که استراتژی می‌تواند بسیار موفق باشد، زیرا خط تولید ما مدالیته‌های متعددی از جمله مولکول‌های کوچک، درمان mRNA، ویرایش ژن بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی، و درمان جایگزینی سلول‌های مشتق شده از سلول‌های بنیادی برای دیابت نوع ۱ را در بر می‌گیرد.
اقدامات Vertex برای اجرایی کردن برنامه ها
برای فعال کردن این برنامه‌ها، تیم داخلی خود را ساخته‌ایم و مجموعه وسیع و عمیقی از فناوری‌ها و قابلیت‌های سلولی و ژنتیکی را جمع‌آوری کرده‌ایم. کشف دارو بهترین ورزش تیمی است، و بنابراین ما هم در Vertex و هم در خارج در اکوسیستم زیست پزشکی گسترده‌تر سرمایه‌گذاری می‌کنیم تا نوآوری‌های درمانی را پیش ببریم. در سال ۲۰۱۵، ما یک همکاری تحقیقاتی را با CRISPR Therapeutics برای کشف فناوری های ویرایش ژن که برخی از بیماری های جدی را هدف قرار می دهند، آغاز کردیم.
ما عمداً ویرایش ژن CRISPR/Cas9 را به دلیل توانایی آن در ارائه ویرایش‌های دقیق در یک مکان مورد نظر انتخاب کردیم، که معتقدیم در صورت هدف قرار دادن بیولوژی انسانی بیماری‌زا، پتانسیل تولید درمانی را دارد. امروز، برنامه ما از طریق توسعه بالینی در حال پیشرفت است.
استراتژی اول بیماری ما برای تحقق چشم انداز ما برای درمان یا تبدیل چندین بیماری جدی حیاتی است. دلیل موفقیت ما در هدف قرار دادن علت اصلی فیبروز کیستیک است. به همین دلیل است که همین شرکت در خط مقدم فناوری های نوآورانه پیشگام مانند ویرایش ژن CRISPR و درمان های مشتق از سلول های بنیادی قرار دارد.
با هدایت این ستون های دوگانه زیست شناسی انسانی و نوآوری های درمانی، ما معتقدیم که پیشرفت های پزشکی را به روش هایی تسریع خواهیم کرد که فقط امروز می توان از آنها قدردانی کرد.
توسط دیوید آلتشولر و باستیانو سانا
این مقاله توسط Vertex Pharmaceuticals نوشته و پرداخت شده است